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新型基因疗法或可有效治疗肌肉萎缩

2016-08-08 07:00 来源：新营养

一项发表在国际杂志Science Translational Medicine上的研究报告中，来自华盛顿州立大学的研究人员通过研究开发了一种用于治疗肌肉萎缩的新型基因疗法，该研究或可拯救数百万遭受肌肉萎缩疾病患者的生命。

研究者说道，慢性疾病影响着世界超过一半人口的健康，而其中大多数慢性疾病都伴随着患者机体的肌肉萎缩；慢性疾病的发生通常都以慢性感染、肌营养不良症、营养不良或年龄增长开始，大约一半死于癌症的人群实际上都会因肌肉萎缩而死亡，而且目前并没有特殊的疗法来治疗肌肉萎缩。

在这项研究中，研究者详细描述了他们如何在健康小鼠机体中构建肌肉组织，并且如何抑制携带肿瘤的小鼠机体中骨骼肌和心脏肌肉的缺失。在恶病质疾病中，肿瘤会分泌出特殊激素来促进肌肉退化，然而实际上机体会“吃掉”自己的肌肉，从而引发虚弱、疲惫等特点。研究者认为，引发很多人死亡的并不是骨骼肌的缺失，而是心肌的缺失，从而导致心脏萎缩进而引发心力衰竭。长期以来研究者一直想寻找特殊方法阻断该过程，但却并未成功过，因为引发肌肉萎缩的激素，尤其是一种名为肌肉生长抑制素（Myostatin）的天然激素在机体任何地方都扮演着重要的角色。

如今研究者就需要开发一种仅在肌肉中阻断肌肉生长抑制素的方法，即利用一种腺病毒伴随病毒来特异性地靶向作用心肌和骨骼肌；这种病毒可以将名为Smad7的信号蛋白运输到肌肉细胞中，Smad7蛋白随后就会阻断另外两种名为Smad2和Smad3的信号蛋白，这两种蛋白可以被肌肉生长抑制素和其它肌肉萎缩激素所激活，通过阻断这些信号，Smad7就可以阻断肌肉的萎缩。